Single-guide RNA Cas9 and enhanced-deletion Cas9 rescue a recurrent USH2A-related splicing defect

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Single-guide RNA Cas9 and enhanced-deletion Cas9 rescue a recurrent USH2A-related splicing defect

Autor(en): De Angeli, Pietro; Spaag, Salome; Shliaga, Stefanida; Flores-Tufino, Arturo; Ritter, Malte; Nasri, Masoud; Stingl, Katarina; Kuehlewein, Laura; Wissinger, Bernd; Kohl, Susanne
Tübinger Autor(en):
De Angeli, Pietro
Spaag, Salome
Shliaga, Stefanida
Ritter, Malte
Stingl, Katarina
Wissinger, Bernd
Kohl, Susanne
Flores-Tufiño, Arturo
Nasri, Masoud
Kühlewein, Laura
Erschienen in: Molecular Therapy Nucleic Acids (2025), Bd. 36, H. 2
Verlagsangabe: Cambridge : Cell Press
Sprache: Englisch
Referenz zum Volltext: http://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2025.102523
ISSN: 2162-2531
DDC-Klassifikation: 610 - Medizin, Gesundheit
Dokumentart: Wissenschaftlicher Artikel
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